postheadericon FDA одобрило ряд новых орфанных препаратов

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило три новых препарата для лечения орфанных заболеваний — серповидноклеточной анемии (СКА), мантийноклеточной лимфомы (МКЛ) и порфирии. Препаратам был присвоен статус прорывной терапии (Breakthrough Therapy), что означает установленное превосходство над существующими вариантами лечения на основании предварительных результатов клинических исследований и приоритетное рассмотрение FDA.

Фото: depositphotos.com

Разработанный компанией Novartis препарат Adakveo (кризанлизумаб, crizanlizumab) для пациентов старше 16 лет снижает частоту вазоокклюзивных кризов. Это первый одобренный FDA препарат для лечения СКА, который связывается с P-селектином — белком клеточной адгезии, играющим ведущую роль в приводящих к вазоокклюзии взаимодействиях между тромбоцитами, лейкоцитами и клетками эндотелия.

Adakveo одобрен на основании результатов рандомизированного клинического исследования с участием 198 пациентов. У принимающих Adakveo было на 45% меньше (в год) визитов к врачу по поводу вазоокклюзивных кризов по сравнению с принимающими плацебо: 1,63 против 2,98 визитов соответственно. Кроме того, у 36% пациентов не наблюдалось кризов в течение всего времени исследования (в среднем 4,3 года).

Наиболее частые побочные эффекты препарата — боли в спине, тошнота, пирексия, артралгия. Во время применения Adakveo необходимо следить за уровнем тромбоцитов и свертываемостью.

Разработанный компанией BeiGene препарат «Брукинса» (занубрутиниб, zanubrutinib) для лечения МКЛ у взрослых, ранее использовавших другой вариант терапии, представляет собой ингибитор тирозинкиназы Брутона, подавляющий рост злокачественных В-клеток. По сравнению с ибрутинибом, первым зарегистрированным препаратом с таким действием, занубрутиниб обладает большей селективностью и активностью, меньшими побочными эффектами.

Препарат был одобрен ускоренно на основании успешных результатов открытого клинического исследования, в котором приныли участие 86 пациентов с МКЛ. На лечение ответили 84% пациентов, среднее время ответа составило 19,5 месяца. Основные побочные эффекты занубрутиниба — цитопении, инфекции верхних дыхательных путей, кашель и диарея. Не выяснено влияние препарата на плод и новорожденных, поэтому его не следует принимать во время беременности и кормления.

Препарат Givlaari (гивосиран, givosiran) компании Alnylam Pharmaceuticals — для лечения острой печеночной порфирии. Он предназначен для предотвращения острых порфирических атак, приводящих к припадкам, выраженному болевому синдрому, психическим нарушениям (галлюцинации, бред, психоз). Предшествующие препараты обеспечивали лишь частичное облегчение боли при атаках.

Эффективность препарата доказана в ходе рандомизированного клинического исследования с участием 94 пациентов с острой печеночной порфирией. У участников, принимавщих Givlaari, зарегистрировано на 70% меньше острых порфирических атак (с последующей госпитализацией, посещением врача или введением гематина в домашних условиях) по сравнению с принимавшими плацебо. Наиболее частыми побочными эффектами препарата были тошнота и местные реакции. Во время применения лекарства рекомендуется периодическая проверка функции печени и почек.

15.11.2019ФарминдустрияПрепарат с новым механизмом действия для лечения ИМП одобрен FDAЕго эффективность и безопасность доказаны клиническими испытаниями12.10.2017НаукаFDA выделило более 30 млн долларов на изучение редких заболеванийВ общей сложности на конкурс поступило более 80 заявок, которые были рассмотрены и оценены специалистами

Комментировать

Свежие записи

Сторонняя реклама



Статьи
Создание Сайта Кемерово, Создание Дизайна, продвижение Кемерово, Умный дом Кемерово, Спутниковые телефоны Кемерово - Партнёры
Яндекс.Метрика